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Transcript

TERAPIA GÉNICA

Trabalho realizado por: Beatriz Russo nº5, Beatriz Silva nº6, Bruna Antunes nº7, Matilde Lisboa nº20 e Rita Reis nº23Disciplina: BiologiaTurma 12ºEProfessora: Eunice CarriçoEscola Secundária de Camões

Figura 1- edição de gene

TERAPIA GÉNICA

O QUE É A TERAPIA GÉNICA

VETORES

RELAÇÃO COM A TERAPIA CELULAR

IN VIVO EX VIVO

TÉCNICA DA CRISP-Cas9

CAR-T

VANTAGENS DA TÉCNICA

DOENÇAS QUE PODEM BENEFICIRA DA TG

DESVANTAGENS DA TÉCNICA

EFEITOS COLATERAIS

Figura 2- bioengenharia

WEBGRAFIA

O QUE É A TERAPIA GÉNICA?

Tratamento inovador

Alteração do genoma

Tratamento a nível genético

Admite 2 tipos

Duastécnicas

Um gene funcional é transferido para as células-alvo do organismo com o objetivo de produzir uma proteína em falta ou que iniba a expressão de proteínas que de outro modo seriam nocivas para as células

O genoma é o conjunto de características hereditárias de um indivíduo, codificado na forma de DNA

RELAÇÃO COM A TERAPIA CELULAR

TERAPIA CELULAR

Nesta terapia as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo antes de serem injetadas no paciente, e podem ser originárias do próprio paciente ou de um doador.

Tratamento que visa impedir o desenvolvimento de uma doença ou mesmo reverter o seu progresso.

IN VIVO

EX VIVO

Figura 4 -células humanas

modificação genética das células em laboratório

insereção de genes nas nossas células enquanto elas se encontram dentro do nosso organismo

VETORES

Viral

Não viral

+info

gene alvo ≠ gene terapêutico

Figura 5 - vírus

Figura 6 - molécula de DNA

Vírus geneticamente modificados / partículas semelhantes a vírus que se integram no genoma

Maioritariamente, moléculas de DNA que não se integram no genoma

TÉCNICA DA CRISPR-Cas9

Figura 7 - CRISPR-Cas9

CRISPR-CAS (tipo II- CRISPR-Cas9)

  • Memória imunológica
  • 2 componentes: endonuclease de restrição e RNA-guia
  • PAM: Motivo Adjacente Protoespaçador
  • Reparação da molécula de DNA

TÉCNICA DA CRISPR-Cas9

2 componentes

Memória imunológica

Endonuclease de restrição e RNA-guia

PAM

Motivo Adjacente Protoespaçador

Reparação da molécula de DNA

info

info

info

info

Armazena os vírus no DNA das bactérias Deteta novas infeções

A RNA-guia capta a sequência alvo do DNA A Cas9 tem o poder de a editar A RNA guia direciona a CRISPR-Cas9 para a sequência alvo

CAR-T

leucaférese

Produção das células CAR-T em laboratório

Infusão das células CAR-T no paciente

Crescimento das células CAR-T em laboratório

As células CAR-T ligam-se às células do cancro e destroem-nas

TRATAMENTOS EM PORTUGAL

SABER MAIS

IPO de Coimbra

IPO do Porto

Hospital de Santa Maria

IPO de Lisboa

Bem estar

VANTAGENS DA TÉCNICA

Tratamentos

Tumores

Redução da dependência de tratamentos contínuos

Doenças genéticas

Personalizada

Potencial para cura

Ao corrigir ou substituir genes defeituosos, as doenças genéticas podem ser tratadas ou então ajudar a aliviar alguns sintomas.

Como cada individuo contém características genéticas individuais, permite que o tratamento contenha abordagens mais adaptadas e eficazes.

DOENÇAS QUE PODEM BENEFICIAR DA TERAPIA GENÉTICA

Beta-talassemia

Melanoma

CALD

Adrenoleucodistrofia cerebral

MLD

Leucodistrofia metacromática

SMA

Atrofia muscular espinhal

SCID

Imunodeficiência Combinada Severa

Distrofia da retina

DP

Doença de Parkinson

DESVANTAGENS DA TÉCNICA

Toxicidade no vetor

Problemas

genéticos hereditários

A terapia génica pode causar modificações indesejadas no DNA, que poderão ser transmitidas para as gerações seguintes.

Efeito errado

Pode afetar genes não relacionados ao alvo original, levando a efeitos colaterais inesperados.

de integração

Resposta imunológica

Doenças incompatíveis

Mutações

Figura 22- edição de gene

Alguns vetores virais ou não virais utilizados na entrega do material genético podem apresentar toxicidade, sendo tóxicos para as células-alvo, causando danos às células.

EFEITOS COLATERAIS

Inflamação leve no local da injeção

Dor de cabeça

Febre baixa

Gripe

Figura 23-inflamação no braço

Figura 24-termómetro

Figura 25-dor de cabeça

Figura 26-gripe

WEBGRAFIA

https://www.pfizer.pt/a-nossa-ciencia/areas-de-investigacao-prioritarias/terapia-genetica/terapia-genetica-usar-os-genes-como-medicamentohttps://bdigital.ufp.pt/bitstream/10284/5149/1/PPG_14325.pdf https://www.uc.pt/ceisuc/capacitacao-da-regiao-centro-para-a-genomica/pasta-de-noticias/vamos-modificar-o-seu-adn-o-consentimento-nas-terapias-geneticas/ https://comum.rcaap.pt/bitstream/10400.26/14150/1/Paulino%2C%20Jo%C3%A3o%20Filipe%20Lameir%C3%A3o.pdf https://repositorio.animaeducacao.com.br/items/087dd071-209f-4c66-b09b-e35d8f3f2e4c https://estudogeral.uc.pt/bitstream/10316/47836/1/M_Ana%20Patricia.pdf https://www.eurogct.org/pt-pt/what-conditions-can-currently-be-treated-using-gene-and-cell-therapy https://www.paho.org/pt/noticias/12-7-2021-oms-emite-novas-recomendacoes-sobre-edicao-do-genoma-humano-para-avanco-da-saude https://observador.pt/explicadores/terapia-celular-um-avanco-no-tratamento-do-cancro/ https://www.fchampalimaud.org/pt-pt/news/fundacao-champalimaud-vai-usar-biologia-sintetica-na-luta-contra-o-cancro https://www.apcl.pt/pt/doencas-do-sangue/terapeuticas/tratamento-com-celulas-car-t https://www.eurogct.org/pt-pt/temas/terapia-de-celulas-car-t https://www.novartis.com/pt-pt/profissionais-de-saude/terapias-celulares-e-geneticas https://www.eurogct.org/pt-pt/o-que-e-terapia-celular-e-genica

WEBGRAFIA

https://www.pinterest.pt/pin/50243352083271234/https://www.ulisboa.pt/info/about-us-0https://www.aceprensa.com/wp-content/uploads/2019/09/La-terapia-g%C3%A9nica-echa-a-andar-768x511.jpghttps://www.shutterstock.com/pt/search/c%C3%A9lula-troncohttps://pt.linkedin.com/in/ana-margarida-alho-b9644445https://www.franciscopimentel.med.br/2018/05/27/assinaturas-genomicas/https://www.genethique.org/treatments-using-crispr-cas9-could-increase-the-risk-of-cancer/?lang=enhttps://www.bing.com/images/search?view=detailV2&ccid=QMC0dSlc&id=5DF5A2AFDF46375874D4179726E6FE6BB9EE3395&thid=OIP.QMC0dSlcDnb_no5P4fknVQHaDw&mediaurl=https%3A%2F%2Fencyclopedia.pub%2Fmedia%2Fitem_content%2F202110%2F6172782354432vetsci-08-00122-g002.png&exph=1632&expw=3216&q=crispr+cas9+corte+&form=IRPRST&ck=F164BA3808CA286D90563EF31739B60C&selectedindex=4&itb=0&ajaxhist=0&ajaxserp=0&cdnurl=https%3A%2F%2Fth.bing.com%2Fth%2Fid%2FR.40c0b475295c0e76ff9e8e4fe1f92755%3Frik%3DlTPuuWv%252b5iaXFw%26pid%3DImgRaw%26r%3D0&pivotparams=insightsToken%3Dccid_Qc0yyf6p*cp_9FA90974BFDAD0C31B1443ED51342E6D*mid_5519DBCC911AC43B9ADF9AAB0BA5F5BD79FA6C49*simid_608015194780741392*thid_OIP.Qc0yyf6pGzQ28dXhH1FpowHaEJ&vt=0&sim=11&iss=VSI&ajaxhist=0&ajaxserp=0https://images.app.goo.gl/UXBGU49SCjmTDwNh6https://cnnportugal.iol.pt/tomas-batazu/leucemia-mieloide-aguda/30-mil-quilometros-percorridos-e-varios-tratamentos-tudo-o-que-a-familia-batazu-fez-para-tentar-salvar-o-tomas/20230210/63e65bbc0cf2c84d7fc74da

Estimula as células saudaveis do organismo a lutarem contra as células cancerígenas;

Cancro

redução da dosagem de medicamentos usados no tratamento.

Figura 13- Células saudáveis do organismo , que foram estimuladas, a atacarem o cancro

A terapia génica em combinado com a quimioterapia e a radioterapia aumenta a eficacia dos tratamentos;

  • tipo de leucócito ou glóbulos brancos com um papel essencial no sistema imunitário
  • protegem-nos contra infecções e tumores quando se encontram no seu estado de funcionamento normal

Células T

Figura 9-células T

  • transfusões de células estaminais;
  • transfusões de medula óssea;

Possíveis curas:

A terapia genética pode proporcionar uma cura efetiva para certas doenças:

mutações genéticas específicas.

A terapia génica é usada como último recurso, ou seja, quando não ha dadores saudáveis.

Figura 10 -esquema da produção de células CAR-T em laboratório

Atuação da células CAR-T

células tumorais

células tumorais

antigénios

células CAR-T

reconhecimento das células tumorais

ligação a elas

libertação de substância química

morte/destruição das células tumorais

Figura 11 -esquema da atuação das células CAR-T

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Terapia génica das células somáticas

Terapia génica de células da linha germintiva

Recorre à alteração do DNA das células da linha germinativa leva a que este seja transmitido (com alterações) à descendência do indivíduo. Sendo por isto, este tipo de terapia proibido na maioria dos países.

Recorre à alteração do DNA nas células somáticas não afetando as gerações futuras, sendo este o método aceite globalmente.

Figura 3- edição de gene

Risco da resposta imunológica

A introdução de material genético pode desencadear uma resposta do sistema imunológico.

destruição das células que foram modificadas

produção de anticorpos contra o vetor utilizado.

Tomás Batazu era um rapaz de 11 anos que lutava contra a leucemia à vários anos.Em tentaviva de salvar a vida ao menino a família recorreu às redes sociais, onde o caso se tornou viral, e conseguiu arrecadar dinheiro suficiente para que pudesse realizar os tratamentos.A família foi até à China realizar o tratamento com células CAR-T.

Caso da família Batazu

Figura 12-Tomás Batazu

O risco da inserção de genes

inserção de genes em locais específicos do genoma

Por exemplo, pode ser integrado num gene supressor tumoral, o que poderá induzir um tumor.

pode haver uma integração inadequada

instabilidade genética

Redução de medicamentos e custos

Tratamentos tradicionais

administração contínua de medicamentos

Terapia génica

soluções mais duradouras ou uma correção genética permanente.

Redução de custos a longo prazo

sem tratamentos contínuos e hospitalizações frequentes.

Figura 20- Olho humano (retina destacada a verde)

  • Inativação dos genes malignos
  • Correção de mutações génicas graves
  • Substituição de genes malignos

Junção das extremidades da cadeia do DNA resulta na:

Figura 19- Medula espinhal

Figura 17 - Very long-chain fatty acids (VLCFA)

Figura 16- Neurónio

Figura 18 - Rim e glândula andrenal

Figura 14 - Glóbulos vermelhos em Beta-talessemia vistos ao MOC

Duas técnicas

CRISPR-Cas9

CAR-T

Figura 15- Melanoma

Apesar de muitas doenças puderem ser resolvidas com a terapia génica, ainda existem alguns tipos de doenças que não é possivel, como:

  • Lesões Cromossômicas Extensas

  • Doenças Multifatoriais Sem Causa Genética Definida

  • Doenças Degenerativas Avançadas

  • Doenças Neurológicas devido a Danos Estruturais

Doenças incompatíveis

A PAM é reconhecida pela Cas9 e assim esta já pode fazer o corte enzimático (com o auxílio da PAM)

Figura 8 - técnica da CRISPR-Cas9

Figura 21- Neuromelanina de um cérebro de pessoa normal e de uma pessoa com Parkinson