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Dentro da célula, 
o gene cumpre
a função de 
produzir a proteína necessária aos neurônios motores.
gene liberado
neurônio
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Apesar de liberado, o gene não é incorporado ao DNA do paciente, mas
fica no interior dos neurônios motores.
6
Com o rompimento
das cápsulas,
o gene é liberado. 
5
Em questão
de minutos,
os anticorpos degradam
as cápsulas.
4
Os anticorpos identificam
as cápsulas
e iniciam
o processo para eliminar os invasores. 
O sistema imunológico do paciente detecta algo diferente 
e desenvolve anticorpos.
cápsula com o gene
As cápsulas com
o gene começam
a circular no
corpo do paciente. 
1
O Zolgensma é aplicado no paciente como uma injeção na veia.
gene SMN1 
60cm
Após a aplicação do remédio, o paciente precisa seguir com terapias de reabilitação para melhorar os movimentos do corpo. 
Desenvolvido nos Estados Unidos,
o gene SMN1 é introduzido dentro de cápsulas de vírus.
cápsula do vírus
Infografia: Ben Ami Scopinho
ben.scopinho@nsc.com.br
Fonte:
Neuropediatra Adriana Banzzatto Ortega
COMO FUNCIONA
Terapia genética milionária devolve gene faltante ao organismo dos pacientes da AME.
CONHEÇA O ZOLGENSMA