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Transcript

la thérapie génique

1. Qu'est-ce que c'est ?

3. Les voies suggérées

4. Le CRISP-Cas9

2. L'origine de celle-ci

5. Quels avantages ?

6. Quels risques ?

7. Le Généthon

INDEX

La thérapie génique a été initialement conçue comme une approche thérapeutique destinées aux maladies monogéniques (i. e. liée à la dysfonction d’un seul gène), délivrant aux cellules un gène « sain » capable de suppléer le gène « malade »

C’est l’ensemble des progrès scientifiques et nouvelles découvertes qui, en 1990, permettront à l’américain Steven Rosenberg de tenter un premier essai de thérapie génique chez l’homme, un essai se fondant sur l’injection de lymphocytes T génétiquement modifiés chez des patients atteints de cancer.

Les deux voies de la thérapie génique :

soit injecter directement le matériel génétique fonctionnel (solution d'ADN nu, liposomes ou vecteur viral)


soit le multiplier d'abord en laboratoire dans des cellules mutées de l'organisme.

Distingué par un prix Nobel en 2020, le système CRISPR/Cas9 est un outil de modification du génome. Plus facile et plus rapide à utiliser que les techniques antérieures, c'est une approche prometteuse pour la thérapie génique.

Le CRISP-Cas9 :

Parmi les différentes biothérapies, la thérapie génique offre l'opportunité de soigner certaines maladies rares jusqu'ici orphelines de tout traitement, et apporte de nouvelles perspectives de guérir dans des domaines demandeurs tels que :
la cancérologie (leucémies, processus tumoral…),
les maladies génétiques (drépanocytose, myopathie de Duchenne, maladie de Huntington…),
et les maladies dégénératives (maladie d’Alzheimer, maladie de Parkinson…).

les avantages :

les risques :

Certaines thérapies géniques échouent chez les groupes de patients présentant certains anticorps ou d’autres maladies préexistantes.

La thérapie génique peut entraîner une production trop importante de protéines. L'effet de cette surproduction peut varier selon le type de protéine produite.
Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d'un patient à l'autre.

LE GéNéTHON:

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon situé à Évry, construit en 1990, sur une idée du professeur Daniel Cohen concernant la cartographie du génome humain, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

Son centre de production, Généthon Bioprod, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique, et une nouvelle étape dans l’émergence de traitements innovants pour les maladies rares.

Le laboratoire dispose de la plus grande capacité de production de médicaments de thérapie génique au monde.

MERCI DE VOTRE ATTENTION :)